Mme Annie Genevard attire l’attention de M. le ministre des solidarités et de la santé au sujet de la mucoviscidose et des traitements proposés. Cette maladie demeure la plus fréquente des maladies génétiques héréditaires. Elle est notamment responsable de l’augmentation de la viscosité du mucus qui obstrue les voies respiratoires et le système digestif. Tous les 3 jours, un enfant naît atteint de cette maladie et près de 2 millions de Français sont porteurs sains du gène, selon l’association « Vaincre la mucoviscidose ».
Autorisé depuis presque un an en Europe, un nouveau traitement pourrait peut-être aider davantage les malades au quotidien. Un rapport constitué notamment de témoignages de patients a été transmis à la Haute autorité de santé. L’HAS a ainsi rendu une note d’amélioration du service médical rendu (AMSR) de niveau 2. Aussi, à la lumière de ces éléments, elle souhaite interroger le Gouvernement sur les éventuelles possibilités de mise sur le marché de ce traitement.
Réponse publiée le 13 juillet 2021 :
La Haute autorité de santé a octroyé une amélioration du service rendu de niveau II pour deux spécialités pharmaceutiques Kaftrio et Symkevi concernant la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose pour l’ensemble des patients âgés de 12 ans et plus.
Les essais cliniques ont démontré un gain supplémentaire d’efficacité et de qualité de vie pour les patients. Le Comité économique des produits de santé a négocié un accord avec le laboratoire Vertex permettant la commercialisation en France de ces deux spécialités pharmaceutiques, avec une prise en charge à 100 % par l’assurance maladie. Ainsi, les patients atteints de mucoviscidose vont pouvoir bénéficier de traitements innovants et efficaces.
Ces nouveaux traitements seront disponibles très rapidement dans les officines de pharmacie et pris en charge par l’assurance maladie.